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上海2025年12月12日 /美通社/ -- 2025年12月12日，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱"邦耀生物"）宣布，基于具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell®）開發(fā)的新一代異體UCAR-T產(chǎn)品"靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液"（管線代號(hào)：BRL-303）針對(duì)中度或重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（rSLE）的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），已于12月11日正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）的默示許可。這是繼異體UCAR-T產(chǎn)品（管線代號(hào)：BRL-301）在血液腫瘤領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)雙適應(yīng)癥突破后，邦耀生物在自身免疫疾病治療領(lǐng)域（管線代號(hào)：BRL-303）的又一里程碑式進(jìn)展。值得一提的是，BRL-303是全球首款在研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中，針對(duì)自身免疫性疾病顯示出療效的異體通用型CAR-T產(chǎn)品。本次獲批中國IND標(biāo)志著邦耀生物在將革命性的通用型細(xì)胞治療技術(shù)從血液腫瘤擴(kuò)展至復(fù)雜自免疾病領(lǐng)域邁出了關(guān)鍵一步。
BRL-303 UCAR-T獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可公示信息
BRL-303 UCAR-T三大核心優(yōu)勢(shì)，重塑難治性SLE治療格局
系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種以B細(xì)胞異?；罨妥陨砜贵w產(chǎn)生為特征的全身性自身免疫疾病，傳統(tǒng)免疫抑制劑對(duì)部分患者療效有限。盡管早期IIT研究顯示，自體CAR-T療法對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡已顯示出初步療效，但其存在個(gè)體化制備周期長、成本高等難題，因此異體CAR-T細(xì)胞憑借均質(zhì)性、即時(shí)可用性等優(yōu)勢(shì)成為極具前景的替代方案。
BRL-303是基于邦耀生物具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell®）開發(fā)的一款全新一代靶向CD19的異體通用型CAR-T產(chǎn)品，針對(duì)適應(yīng)癥領(lǐng)域?yàn)樽陨砻庖咝约膊 ?/b>該UCAR-T技術(shù)是由邦耀生物創(chuàng)始人&董事長、華東師范大學(xué)劉明耀教授以及杜冰教授領(lǐng)銜的科學(xué)家團(tuán)隊(duì)歷經(jīng)8年科研攻關(guān)、多次技術(shù)迭代所研發(fā)。其主要通過多重基因編輯技術(shù)實(shí)現(xiàn)異體T細(xì)胞的免疫逃逸和功能優(yōu)化，既從源頭規(guī)避了移植物抗宿主?。℅VHD）和宿主排斥（HVG）風(fēng)險(xiǎn)，又能精準(zhǔn)靶向調(diào)控SLE患者體內(nèi)異?；罨拿庖呒?xì)胞、重建免疫平衡，完美攻克了異體CAR-T在自免疾病治療中的核心技術(shù)壁壘，是通用型細(xì)胞治療技術(shù)在自免領(lǐng)域的又一創(chuàng)新性轉(zhuǎn)化。此前，邦耀生物BRL-303 UCAR-T治療SLE已在兩項(xiàng)IIT臨床研究中展示了顯著的臨床療效，相關(guān)研究成果已于2025年分別發(fā)表在國際著名期刊Cell Research和Med。
同時(shí)值得一提的是，該產(chǎn)品治療3例難治性自免疾病患者的研究成果于2024年7月發(fā)表在知名期刊Cell，成為全球首個(gè)報(bào)道應(yīng)用于臨床并成功治療自免疾病的異體通用型CAR-T的臨床在研產(chǎn)品。該項(xiàng)研究成果先后獲評(píng)"兩院院士評(píng)選2024年中國十大科技進(jìn)展新聞"、"2024年中國醫(yī)藥生物技術(shù)十大進(jìn)展"、"2024年度中國科學(xué)十大進(jìn)展"等重要榮譽(yù)，并獲"CAR-T之父"Carl June教授在Cell發(fā)文高度點(diǎn)評(píng)："有望改寫自免疾病的治療格局"。可以說，通過已有的臨床研究充分驗(yàn)證了，邦耀生物異體UCAR-T在腫瘤和自免疾病等多適應(yīng)癥治療中的應(yīng)用潛力，展示了三大核心優(yōu)勢(shì)：
1、突破可及性瓶頸，惠及更多患者
作為"現(xiàn)貨型"通用CAR-T產(chǎn)品，該異體UCAR-T無需患者自體細(xì)胞采集和定制化生產(chǎn)，單批次可滿足200例以上治療需求，大幅降低了生產(chǎn)成本；同時(shí)，其無需HLA配型的特性，可實(shí)現(xiàn) "即取即用"，顯著縮短了患者的治療等待周期，尤其適合病情進(jìn)展迅速、自體免疫細(xì)胞功能紊亂的腫瘤和難治性自免患者，可為更多患者群體提供便捷可及的治療新選擇。
2、安全性全面升級(jí)，降低治療風(fēng)險(xiǎn)
不同于傳統(tǒng)治療方案的強(qiáng)免疫抑制，該產(chǎn)品無需對(duì)患者進(jìn)行額外的清淋或者免疫抑制，僅采用常規(guī)甚至更低的清淋方案，就可以實(shí)現(xiàn)對(duì)靶細(xì)胞的完全清除，還能夠有效避免對(duì)患者過度免疫抑制所帶來的感染、粒細(xì)胞缺乏、淋巴細(xì)胞恢復(fù)慢等風(fēng)險(xiǎn)。先前臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，接受該產(chǎn)品治療的患者未發(fā)生≥3級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）或神經(jīng)毒性（ICANS），感染發(fā)生率較同類產(chǎn)品更低，印證了其卓越的臨床安全性。
3、精準(zhǔn)重建免疫平衡，實(shí)現(xiàn)持久緩解
該產(chǎn)品通過精選健康供體T細(xì)胞并優(yōu)化擴(kuò)增工藝，使其在患者體內(nèi)具備更強(qiáng)的增殖能力和長效存續(xù)性。在前期的臨床研究中，該產(chǎn)品已經(jīng)表現(xiàn)可精準(zhǔn)清除或抑制SLE患者體內(nèi)的致病細(xì)胞，同時(shí)促進(jìn)免疫穩(wěn)態(tài)的重建，實(shí)現(xiàn)對(duì)疾病的長期控制，為患者擺脫病情反復(fù)、實(shí)現(xiàn)高質(zhì)量生存提供了可能。
引領(lǐng)自免治療革新，加速異體UCAR-T技術(shù)產(chǎn)業(yè)化落地
邦耀生物創(chuàng)始人&董事長劉明耀教授表示："BRL-303本次成功獲批臨床試驗(yàn)，是我們異體通用型CAR-T技術(shù)從血液腫瘤領(lǐng)域向自免疾病領(lǐng)域拓展的又一重要里程碑。既驗(yàn)證了該異體UCAR-T在多疾病領(lǐng)域的廣泛適配性，也彰顯了邦耀生物在自免疾病細(xì)胞治療領(lǐng)域的先發(fā)優(yōu)勢(shì)。此前我們的異體UCAR-T在血液腫瘤領(lǐng)域取得雙適應(yīng)癥的IND批件，并且在自免領(lǐng)域的成果取得國內(nèi)外多項(xiàng)重磅榮譽(yù)的肯定。相信伴隨此次BRL-303獲批，將進(jìn)一步推動(dòng)該技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。未來，我們也將加快推進(jìn)該產(chǎn)品臨床轉(zhuǎn)化，持續(xù)探索該異體UCAR-T技術(shù)在更多自免疾病及實(shí)體瘤領(lǐng)域的應(yīng)用，讓創(chuàng)新療法早日惠及更多患者。"
不得不說，此次BRL-303獲得中國IND，不僅為中重度難治性SLE患者開辟了全新的治療路徑，更標(biāo)志著邦耀生物的通用型細(xì)胞治療技術(shù)已形成 "血液腫瘤 + 自免疾病" 的雙賽道布局，將助力中國創(chuàng)新細(xì)胞治療技術(shù)持續(xù)領(lǐng)跑國際。未來，邦耀生物將快速推進(jìn)該BRL-303 UCAR-T在中國的多中心臨床試驗(yàn)，并積極探索UCAR-T技術(shù)在血液腫瘤、實(shí)體瘤及自身免疫疾病中的應(yīng)用，為廣大患者造福。
