中國南京、上海和加州普萊森頓2025年9月12日 /美通社/ -- 2025年9月12日，馴鹿生物宣布其自主研發(fā)的全人源靶向BCMA CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（Progressive Multiple Sclerosis, PMS）的研究結(jié)果將相繼亮相2025年美國神經(jīng)學(xué)協(xié)會（American Neurological Association, ANA）年會和歐洲多發(fā)性硬化治療與研究委員會（European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis, ECTRIMS）大會，分別以壁報和口頭匯報的形式進(jìn)行發(fā)布。

會議名稱：2025年美國神經(jīng)學(xué)協(xié)會年會
報告類型：壁報
報告地點：巴爾的摩，美國
報告時間：2025年9月15日
摘要編號：M110

會議名稱：2025年歐洲多發(fā)性硬化治療與研究委員會大會
報告類型：口頭匯報
報告地點：巴塞羅那，西班牙
報告時間：2025年9月26日
摘要編號：ECTRIMS25-1626
匯報人：華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院 秦川教授

本次研究成果基于一項由華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬同濟(jì)醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科王偉教授團(tuán)隊主導(dǎo)的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT，NCT04561557），旨在評估伊基奧侖賽注射液治療復(fù)發(fā)難治性抗體介導(dǎo)的神經(jīng)系統(tǒng)特發(fā)性炎癥性疾病的療效和安全性。

本研究納入5例進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（PMS）患者，其中包括1例原發(fā)進(jìn)展型MS（PPMS）患者和4例繼發(fā)進(jìn)展型MS（SPMS）患者。

療效

• 平均擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）評分從基線時的6.2分改善到最后一次訪問時的5.0分；
• 平均9-HPT時間從51.3秒(左)和40.9秒(右)分別減少到35.9秒和27.8秒；
• 平均T25-FW時間從27.3秒減少到15.7秒；
• MRI未發(fā)現(xiàn)任何患者有新的或增大的T1釓增強(qiáng)病變或T2高信號病變。

安全性

• 五名患者中有四人經(jīng)歷了短暫的一級CRS；
• 輸注后未觀察到ICANS或其他神經(jīng)毒性反應(yīng)；
• 僅觀察到≥3級中性粒細(xì)胞減少和淋巴細(xì)胞計數(shù)下降，沒有發(fā)生≥3級貧血或血小板減少癥。

結(jié)論：靶向BCMA CAR-T細(xì)胞在治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥中耐受性良好且療效顯著，具體表現(xiàn)為患者機(jī)體功能明顯改善，腦脊液中寡克隆區(qū)帶（OCBs）及κ游離輕鏈消失。

關(guān)于伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）

伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）是一種針對B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細(xì)胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細(xì)胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域。基于嚴(yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，伊基奧侖賽注射液具有快速和強(qiáng)勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解。

關(guān)于馴鹿生物

馴鹿生物成立于2017年，是一家行業(yè)領(lǐng)先的專注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售創(chuàng)新細(xì)胞療法的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物為創(chuàng)新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床研發(fā)、注冊申報到商業(yè)化的全流程能力。

公司現(xiàn)有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（福可蘇®）已于2023年6月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）。此外，該產(chǎn)品也已在中國澳門獲批上市；在中國香港、新加坡及沙特阿拉伯的上市申請正處于審評階段；并在韓國獲得了孤兒藥資格認(rèn)定。其他國家的注冊工作也在穩(wěn)步推進(jìn)中。其前線適應(yīng)癥用于治療2-3線多發(fā)性骨髓瘤（MM)已進(jìn)入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國和美國已獲得多個自身免疫性疾病的新藥臨床試驗申請（IND）許可。同時，針對淋巴瘤的雙靶點（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120已獲準(zhǔn)進(jìn)入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國獲得IND許可。

除細(xì)胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國和美國獲得治療多個自身免疫性疾病的IND許可，同時仍在探索更多的自身免疫性疾病適應(yīng)癥。

公司先后和海外細(xì)胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達(dá)成全球商業(yè)拓展授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索新一代細(xì)胞療法產(chǎn)品的開發(fā)。

馴鹿生物依托其強(qiáng)大的管理團(tuán)隊和執(zhí)行力、創(chuàng)新的產(chǎn)品管線、自有的GMP生產(chǎn)和先進(jìn)的臨床開發(fā)能力，全力以赴為中國及全球患者帶來變革性、可及的創(chuàng)新療法和治愈的希望。了解更多信息，請訪問公司官網(wǎng)：www.iasobio.com或領(lǐng)英賬號：www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics。