上海2025年11月24日 /美通社/ -- 諾華近日宣布達成一項協(xié)議，將收購Avidity Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：RNA），這是一家位于圣地亞哥的生物制藥公司、專注于開發(fā)一種能將RNA遞送至肌肉的新型療法。該收購將在Avidity分拆其早期心臟疾病精準醫(yī)療項目之后進行。

Avidity 致力于為嚴重的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病研發(fā)并推出一種開創(chuàng)性 RNA療法——抗體-寡核苷酸偶聯(lián)物（AOCs?）。擬議的收購將把 Avidity 的后期神經(jīng)科學項目納入諾華，并為諾華提供差異化靶向 RNA 遞送平臺。這些項目的納入有望進一步推動諾華神經(jīng)科學戰(zhàn)略發(fā)展，并以潛在同類首創(chuàng)治療候選藥物豐富當前研發(fā)管線，旨在解決導致肌肉損傷性疾病的遺傳驅動因素。

諾華首席執(zhí)行官萬思瀚表示："Avidity公司在 RNA 療法方面的開創(chuàng)性 AOC 平臺及其后期管線資產(chǎn)有望為嚴重進行性神經(jīng)肌肉疾病患者提供創(chuàng)新靶向療法。Avidity 團隊已建立了多個項目，實現(xiàn)了業(yè)界領先的將RNA療法遞送至肌肉組織的能力。諾華將繼續(xù)推進這些項目，希望為患者健康帶來積極影響和改變。"

加速針對神經(jīng)肌肉疾病患者的創(chuàng)新RNA療法與AOC平臺的探索

此次擬議收購與諾華致力于長期深耕神經(jīng)科學的戰(zhàn)略相契合，有望填補遺傳性疾病治療領域的空白。新產(chǎn)品如能在短期內上市，也將進一步擴展公司管線。Avidity的項目包含潛在同類首創(chuàng)、處于臨床試驗后期階段的疾病修飾療法，適用于：1型肌強直性營養(yǎng)不良（DM1），一種罕見進行性神經(jīng)肌肉疾病，預后不佳，且尚無疾病修飾療法；面肩肱型肌營養(yǎng)不良（FSHD），一種罕見遺傳性疾病，導致肌肉功能持續(xù)喪失和殘疾進展；以及杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD），一種嚴重早發(fā)性疾病，以進行性肌肉損傷和預期壽命降低為特征。

基于諾華在脊髓性肌萎縮癥方面的專業(yè)經(jīng)驗以及其在遺傳性神經(jīng)肌肉疾病領域的商業(yè)化能力，擬議收購有望打造行業(yè)領先的研發(fā)管線。Avidity 旨在通過解決遺傳致病因素、恢復肌肉功能，并有望延緩疾病進展，為患者帶來切實獲益。其 AOC（抗體-寡核苷酸偶聯(lián)體）平臺將單克隆抗體組織特異性與寡核苷酸精準調控相結合，使靶向遞送到達既往難以遞送的肌肉細胞。AOC 攜帶針對特定疾病的寡核苷酸，旨在矯正潛在的遺傳機制，并實現(xiàn)改變疾病進程的靶向治療，有望對患者生活產(chǎn)生積極影響。