托夫生注射液(商品名:凱盛迪)在中國(guó)獲批,成為首個(gè)用于攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化(ALS)成人患者的精準(zhǔn)治療藥物。凱盛迪是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物,通過減少SOD1蛋白合成,減輕運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元損傷,減緩疾病進(jìn)展。(美通社)