總部位于韓國(guó)、擁有超緊湊型CRISPR-Cas工具的生物科技公司GenKOre, Inc.宣布，該公司與一家總部位于美國(guó)的生物制藥公司，達(dá)成了戰(zhàn)略研究合作，將會(huì)一起開發(fā)體內(nèi)基因編輯療法。這項(xiàng)合作將會(huì)利用GenKOre自主研發(fā)的CRISPR-Cas平臺(tái)TaRGET(基于RNA的緊湊型核酸酶/增強(qiáng)基因組編輯技術(shù))。TaRGET平臺(tái)與當(dāng)前最廣為流行的基因組編輯技術(shù)CRISPR-Cas9不同，能夠利用單一的腺相關(guān)病毒(AAV)載體傳送整個(gè)編輯模塊。依托自有的TaRGET平臺(tái)，GenKOre開發(fā)了不同模式的編輯工具，包括TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing(腺嘌呤堿基編輯，簡(jiǎn)稱"ABE")、TaRGET-AI(基因激活和抑制系統(tǒng))、TaRGET-FREE(基因敲入)。(醫(yī)藥健聞)